拡大治験情報 

8月に独立行政法人医薬品医療機器総合機構(PMDA)が公開した情報です。

公開された「拡大治験情報」3件(がん以外も含む)

NO 対象疾患 治験届出者名 実施予定期間
小児固形腫瘍・小児脳腫瘍及び悪性リンパ腫 大日本住友製薬株式会社 2017/09/01
フルオロピリミジン系薬剤及びプラチナ系薬剤を含む併用療法に不応又は不耐の食道がん 小野薬品工業株式会社 2019/04/04
視神経脊髄炎(NMO)及び視神経脊髄炎関連疾患(NMOSD) 中外製薬株式会社 2019/07/04

拡大治験とは

生命に重大な影響がある疾患であって、既存の治療法に有効なものが存在しない疾患の治験薬を対象とする。」とされています。また、その実施については、あくまでも主たる治験の実施に影響を及ぼさないことを前提とすること、法的義務ではなく、その実施の可否は、当該治験薬を提供する者等が決定するものであることとされています。

独立行政法人医薬品医療機器総合機構ホームページより一部引用

日本では未承認の薬であるが、生死にかかわる状態であるため、未承認薬を使い命を救いましょう!救わせてください!ということでしょう。
治療にたどり着くまでも高いハードルですが、金銭的にも自己負担額のハードルも高いのではないでしょうか。

にしても、2018年の時点でこの「拡大治験」の医療関係者での認識率は2割でした。医療関係者で2割なら、国民や患者さん側ではどれ位の認識率なのでしょう?!
未承認薬を使用できたり、新薬の承認を迅速化させたり、命にかかわるからこそ慎重なのでしょうが、必要な情報が必要な方々に伝わるよう現場の改善・改新を祈っております。
そして、「拡大治験」は未承認薬を使用のため患者さんの費用負担が発生する場合があります。